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发表于 2017-9-1 16:40:42
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来自: 内蒙古
转发周医生的发言,我觉得这个写的太好了
免疫性血小板减少症诊断与治疗 -儿童及青少年的不同之处
下为8月6日中国血小板日医患交流活动昆明站周泽平教授报告,志愿者通过口述转的文字(未经周医生审阅)。因血液病患者个体差异较大,本次讲座只针对常规情况, 仅供学习,患者个体治疗需在专业医生指导下进行。
今天来的孩子比较多,这边的桌子有点棱角,大家需要注意一下,不要磕碰到了。刚才桐妃介绍了大家和我的故事,有几点我想说一下:首先,我感觉很抱歉,最近一两个月事情特别特别多,有些咨询的帖子我这边回复迟了,以后我尽量及时处理。再者,前几天在家园论坛看到《我和周医生》这一主题的相关帖子,有篇文章提到,一位病友看到我的回复,专门去查相关文献进行证实。当时我差点吓出一身冷汗,幸好我的回复还算严谨,哈哈。看到病友们在如此认真地学习如何正确对待疾病,我的压力很大,这也促使我更加严谨地做好这件事。还有,昨天高航告诉我,我现在回答问题没有以前那么犀利了。其中有很重要的一点是,之前桐妃和高航告诉我,看帖子的病友比发帖咨询的病友数量多好几倍。这样的话,我的压力很大,因为我针对某一位病友的回答,不可能适应所有患者。我担心大家会盲目不加辨别地照搬在自己身上,因为每个人基础情况都不一样,所以我现在的回复一般比较简短,避免影响部分病友对自身病情产生不必要的误判。回复简短并不是因为我现在懒得打字,其实我打字速度很快的,哈哈。别人的问题仅供参考,个性化建议请在家园论坛开贴咨询。
我今天分享的题目是《免疫性血小板减少症诊断与治疗-儿童及青少年的不同之处》。之所以选择这个题目,首先,孩子在家庭里面非常重要;其次,儿童及青少年ITP与成人区别较大,我国ITP的诊疗指南面向的是成人而不是儿童;所以我想把二者不同之处和大家分享一下。
ITP是最常见的出血性疾病,对于ITP发病率,老年期是一个高峰,儿童期是另一个高峰,各国统计数据均支持这一论断。关于ITP的发病机制,传统观点认为是被免疫破坏,现在发现生成也有减少现象。为避免被免疫破坏,我们选择使用免疫抑制剂;为避免生成减少呢,我们使用TPO来刺激生成。有些人认为,ITP不就是板低嘛,用点激素不就行了嘛…各位病友心酸的历程告诉我们,ITP这个疾病没有那么简单。比如看血常规,很多人都会看,但是刚才杨主任也提到了,是存在假性血小板减少这种情况的。还有血小板形态有没有异常,这在很多地方都可能会被忽视掉。有时候用了一大堆药,效果也许不太理想,最后发现,可能根本就不是ITP,诊断-最开始的这一步,非常关键!
还有,血象支持ITP诊断,是否需要继续做骨穿检查确诊?在这里,我来告诉大家,没有ITP特殊的骨髓象,ITP的骨髓象就是正常或者接近正常的骨髓象,唯一的特征就是巨核细胞数量增多或者正常。我国骨髓涂片中巨核细胞数量暂未被国际组织认可,因为这一指标可能被很多因素所影响,比如骨髓蘸取多与少、涂片厚与薄等等,所以这一指标的医学意义存在较大争议。目前,较为权威的诊断手段是骨髓活检。因为骨髓活检取出的材料保持了完整的骨髓组织结构,能弥补骨髓穿刺的不足。
关于ITP的诊断,其中很重要的一点是排除其他可能引起血小板减少的因素,不是所有的血小板减少都是ITP。当一线治疗效果不佳,一定要仔细排查。有些患者刚开始激素治疗效果挺好,但是随着时间的推移,效果逐渐变差。这是因为某些自身免疫疾病,同样需要激素治疗,随着病情进展,激素剂量可能不再满足治疗需要,这时候就表现出激素疗效不佳了。
认真听取讲座的病友及家属们
下面分享一份病例:有一位青年人,表现为单纯性血小板减少,反复检查未找出原因。辗转多家医院均按ITP治疗,不过最终诊断为骨髓衰竭性疾病。当然,这是一个极端的例子。另外,先天性疾病不一定是在十四岁以前发病,有可能是在青年、中年,甚至在四十岁左右发病。
对于儿童患者,如果是特别小的时候发病,或者病程较长,首先要考虑遗传性血小板减少症的可能。体积异常大或者异常小的血小板,合并免疫缺陷,比如湿疹,则考虑存在WAS的可能。部分WAS患儿在病情早期,使用激素治疗,可能会有些疗效,大部分患儿疗效不明显。遗传性血小板减少症,血小板计数相对稳定,很少大幅度波动。如果家庭不止一人患有血小板减少,除考虑家族性血小板减少外,也有可能家中存在使得血小板减少的物品,需要细心排查。
ITP患者除非明显出血,一般不会存在贫血情况,否则需要考虑是否存在遗传性疾病。由于可能表现血小板减少的遗传疾病种类较多,为了明确诊断,基因二代测序显得尤为重要。下面解释一下,哪些人群需要基因二代测序。首先是病程较长的孩子,血小板计数较为稳定,无论用药与否,血小板计数无明显波动;还有一种是二三十岁的年轻人,病程有十几年,也要考虑先天性血小板减少的可能,也要考虑进行二代测序。解读二代测序结果,一定要结合既往具体病情来进行。对于年长ITP患者还要排除范可尼贫血,它不仅可以合并血小板减少,还可能合并血液肿瘤,可能出现六指或者血管发育畸形等。
病友或者家属应配合医生做好查体工作,自己认为有异常的地方,一定要跟医生沟通清楚。提醒一下患友,在和医生交流时,不要过多加上自己的主观判断,下面分享一份曾经答复过的帖子。帖子总计一千来字,其中八百字是关于自己情绪的,这种情绪医生可以理解,但这对于病情诊断是没有明显意义的。有的患儿家长咨询治疗方案时,仅告知孩子当前情况,但患儿基础信息一点都没提供,比如孩子性别、年龄、体重等等,这样的话医生很难提供精准建议。还有,病情描述要有相应数据支撑,不要告诉医生我病了很长时间了,很长时间到底是多久呢?期间做了哪些检查,结果分别是什么,分门别类、按时间顺序整理好,这样的话医生才可能给出明确判断。有病友说,血小板不高或者血小板还可以,用这个药效果还行或者效果非常好,这么描述也是不恰当的,请不要自己做判断。建议各位病友跟所有医生交流时都要客观描述病情,不加自己的任何判断,因为病友不专业的判断可能误导医生,即使没有误导,医生客观判断病情方面也被人为增加了困难。
刚才杨主任也提到了,ITP现在的分期和以前有了变化,慢性ITP的划分由以前的六个月病程延长为十二个月。我们以前笼统地认为,约百分之八十的ITP患儿可以直接治愈,约百分之二十的孩子可能进入慢性阶段。其实,根据不同的年龄段,根据不同的病程,还是存在差别。一般来说,大于十岁的孩子,慢性化的概率更接近成人。ITP患者自身免疫没有太多问题,只是接受外界的感染,机体做出正常反应,把血小板误伤了。当上述因素消除后,血小板即可恢复正常。成人ITP患者大多自身免疫系统出现问题,和是否感染没有关系,这就是儿童患者和成年患者最大的区别。儿童在成长过程中,免疫系统会不断完善,自愈的可能性是很大的。
老年患者出血风险较大,年龄越小出血风险越小。如何判断湿性出血呢?杨主任刚才讲的比较清楚了,就是看是否有口腔血泡,鼻腔有没有出血,眼睛有没有出血,大便有没有出血,这些部位的出血,是比较严重的出血,需要病友及其家属密切关注。如果只是皮肤上有零星出血点,则不用过于紧张,平时稍微看一下就好了。如果皮肤上有密密麻麻的出血点,或者出血点越来越大,这时候往往合并有粘膜出血,一定要非常小心,必要时候及时就医。出血严重时一定不能在家盲目硬扛,这时候不管血小板计数是多少,一定要及时去医院进行处理。(医生的忠告!)
我们一直提倡不要过度治疗,但是不管是在门诊临床还是在家园论坛,我们很遗憾地看到有的病友因为颅内出血或者大出血而不在了。对于99.5%的患者,我们建议尽量少的治疗。严重出血的患者,我们一定要甄别出来,良性疾病最终导致病友死亡的悲剧不能再发生了!从2006年开始,我们做了一项统计,就是因ITP死亡的患者,共计十二位,其中最年轻的一位是二十九岁,患儿因ITP严重出血从而危及生命的概率极低。其中七例为颅内出血,其余部位出血一般比较容易采取止血措施,而颅内出血的速度以及我们能够采取的止血措施很难挽救患者的生命。ITP成人患者颅内出血的概率约为百分之一到百分之三,ITP患儿发生颅内出血的概率约为千分之一到千分之五。其余五例是因为肺部严重的感染,回顾这些病例,大多是长期不规范使用激素或者大剂量应用免疫抑制剂等。当血小板计数在安全值以上,没有明显出血,仅考虑血小板升至正常值而不规范使用激素,最终导致严重感染致死,是不是很划不来?不合适的免疫抑制剂治疗引起的感染致死概率与严重出血致死概率基本一致。我们只要正确识别粘膜出血,及时采取有效措施,ITP患儿致死性出血的风险基本可以控制。
关于可以停止治疗的血小板计数指标,包括ITP患儿诊疗建议在内,不少诊疗指南还在以血小板计数达到100以上作为停止治疗的依据。我一直认为,这完全没有必要,只要血小板计数在20以上、没有明显出血就可以停了。关于血小板计数和出血情况,永远要把出血情况放在第一位。小树苗们现在都会看血常规了,以后还要学会看身上的出血点哦。治疗的起点和终点确定好了,患者不再焦虑了,生活质量自然就高了,同时我们的治疗费用自然就下来了。
刚才杨主任也提到了,使用药物对自然病程没有影响,说白了,好了,是自愈了,暂时还没好,是因为自身免疫还没完全恢复。我们治疗的目的,是在血小板计数极低的情况下,降低致命性出血的风险,仅此而已。我们的治疗目标确定之后,再来审视采取的治疗措施,是不是有些根本就没有必要?国外一般建议,血小板计数在20以下,且伴有活动性出血,应予以治疗。在欧美,无论血小板计数多少,只要没有出血,都不予以治疗。国内儿科学专家建议,血小板计数在20以下,或存在活动性出血,也就是说我们国内把治疗的起点范围放宽了。在我们科室,血小板计数在10-15之间,没有活动性出血,通过医患深入沟通,一般都不予治疗,而采取谨慎的观察措施;血小板计数在10以下,或者存在活动性出血,综合考虑相关因素,可以予以治疗。再次强调,如果存在湿性出血,无论血小板计数是多少,都应该积极治疗!对于非老年的成人患者,血小板计数在10-30之间,是否需要治疗,在欧美血液学专家中间,存在较大争议。儿童患者本身发生严重致命性出血的风险本来就不大,我们更应该把精力放在观察出血情况或者倾向上面,而不应该纠结血小板计数是多少。(这里指周医生随诊患者,个体差异较大,病友请跟随诊医生确定治疗方案!)
关于治疗,常规药物是泼尼松和大剂量的地塞米松,现在大剂量的地塞米松开始应用于患儿身上。我们一般建议儿童患者在两周内完成激素减停,最长不超过一个月,因为儿童对激素的副作用反应更为明显,比如满月脸、水牛背等等。近年来,小胖墩儿患儿越来越少,在这中间,ITP家园做了海量的患者教育工作,真可谓功不可没。在这里,我再次呼吁,一定不要长时间应用激素!即使成人患者,也应该在2-3月内完成激素减停,以便将激素的副作用降到最低。如果激素无效,一定要尽快减停!对于激素有效但是激素依赖的患者,我一般建议吃上四天到一周的激素,然后直接停掉。比如血小板计数比较低(一般指个位数),而且伴有活动性出血,其余治疗方案或者副作用较大,或者治疗费用较高,这种用法比较适宜这类患者。血小板非常低了,就吃上几天激素等指标上来,然后停掉激素;过一个月血小板可能又低了,我再吃上几天激素,以降低因血小板计数过低而发生致命性出血的风险…而且,可以不像常规治疗方案那样,需要一直使用激素,从而带来不必要的激素副作用。这个用药方法,不管是在我们门诊临床,还是在家园论坛,已经通过很多患者验证,效果还是不错的。(激素治疗需要医生指导,周医生言论仅代表自己,请勿随意复制治疗方案!)
对于ITP患儿,丙球治疗0.4g(kg.天)×5天是标准剂量。如果家庭经济条件受限,用药剂量可以打折应用,从用药效果来看,应用标准剂量或者打折剂量,最终效果差别不大。我不关心用药后,血小板计数是70还是700,我关心的是血小板脱离10或者20的时间。应用打折剂量,药物起效时间大概比应用标准剂量慢了0.7天,综合考虑用药费用和用药效果,我认为打折剂量应用丙球对于家庭困难的患儿来说,更为合适。关于美罗华,大三哥转述部分患儿家长的意见,说患儿应用美罗华效果不太理想。其实,患者或者家属自己认为的治疗效果和医生的病理分析是不一样的。还有,较多的已康复患者可能会离开家园,而治疗效果不好,需要进一步寻求帮助的患者会继续留在家园,这样会给大家一个错觉,我们应用美罗华效果都是不好的。真实的情况是,治疗效果好的患者已经在正常工作、正常生活了。当然,也有很大一部分已康复患者或者家属,继续留在家园做志愿者,帮助更多需要帮助的战友,在这里,我给这些志愿者们点赞!
儿科学专家建议,血小板计数在20以下,或存在活动性出血,也就是说我们国内把治疗的起点范围放宽了。在我们科室,血小板计数在10-15之间,没有活动性出血,通过医患深入沟通,一般都不予治疗,而采取谨慎的观察措施;血小板计数在10以下,或者存在活动性出血,综合考虑相关因素,可以予以治疗。再次强调,如果存在湿性出血,无论血小板计数是多少,都应该积极治疗!对于非老年的成人患者,血小板计数在10-30之间,是否需要治疗,在欧美血液学专家中间,存在较大争议。儿童患者本身发生严重致命性出血的风险本来就不大,我们更应该把精力放在观察出血情况或者倾向上面,而不应该纠结血小板计数是多少。 |
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