中华血液公益行 6.30北京儿童医院站圆桌会议资料整理

智尧妈妈

中华血液公益行-6.30北京儿童医院站圆桌会议资料整理

1、患者是位七岁男孩，2016年发病，迁延至今未愈，血小板计数最低为1×109,主要症状有出血点、紫癜、鼻血、血泡，起病原因是上呼吸道感染，主要用药有丙球、激素、艾曲波帕、TPO，想请教现场专家：“艾曲波帕+TPO”这种用药方案是否可行？是否必须做基因检测？

吴润晖教授：丙球治疗有效，可以判断患儿属于免疫性血小板减少；激素治疗无效，建议不要长期、大量使用激素，需要妥善撤掉；因丙球治疗仅为暂时性提升血小板计数，且价格昂贵，可以考虑应用二线药物治疗，艾曲波帕、TPO都可以。通过明确除外先天性、肿瘤性、结缔组织病后，方可诊断为ITP；如果血小板计数维持在20×109以上且无明显出血，可不予治疗；如有明显出血，严重影响生活状态或者患儿本身无明显出血，家长心态焦虑，均可以考虑治疗；根据孩子、家长的具体情况，根据治疗愿望，医生提供治疗建议，医患共同决策选择治疗方案；TPO需要皮下注射，医保可报销；艾曲波帕可口服，起效时间较长；TPO和艾曲波帕可联合使用，费用较为昂贵；药物能否起效，有时需要用时间验证，建议家长不要过于焦虑。

大三哥：就医时，既往病史、用药情况要详细、明了地告诉专家，方便专家科学诊断，保证治疗效果。

韩冰教授：血小板减少，首先要明确诊断，有些患者治疗效果欠佳，最后发现是因为诊断错误，金钱和治疗时间都会浪费；患者或者患儿家长要将自己对疾病的认知全部告诉医生，便于除外别的原因引起的血小板减少；为了明确除外别的疾病，需要进行常规筛查。基因检测一般面向“出生时就发现血小板减少，同时伴有其他系统异常”的患者；不过也有成年期才发病的患者，或者未发现伴有其他系统明显异常，这就需要医生根据蛛丝马迹判断，通过基因检测加以确认；儿童和成人的基因检查不一样，专家多年的临床经验可明确指导如何进行有效检查。ITP的治疗指征一定要严格把握好，一线治疗药物仍为激素，激素的问题在于容易复发，成人患者经过多轮激素治疗，可能会引起高血压、糖尿病或者各种感染；激素依赖的患者，不要长期、大剂量使用激素，需尽快妥善减停。丙球起效快，失效也快，且费用较高，建议不要反复应用；二线治疗效果因人而异，比如美罗华、艾曲波帕、TPO、环孢素都可以选择，医生将根据患者身体情况、年龄、经济情况等综合因素做出治疗方案建议。关于药物联合使用问题，不是把所有药物都用上效果会更好，而且治疗费用会更高，副作用可能更明显。患者需要做的归结起来就是：知道什么时候该去找医生？知道要去哪里找更适合自己的医生？因为治疗效果个体差异较大，患者不要盲目跟风，所谓的保健品顶多算是安慰剂，要更相信医生的经验。

2、患儿目前十岁，2014年发病，最初诊断为再生障碍性贫血，治疗有效；后来因为烫伤，血象发生变化，中医怀疑是MDS，至今未明确诊断，主要用药为环孢素+康力龙，当前治疗方案有效，现在想请教关于移植的情况。

贾晋松教授：患者烫伤后，血象发生变化，可能与感染相关，现有检查结果仍达不到MDS最低诊断标准；当前治疗方案有效，血小板计数也有了提升，建议继续维持当前治疗方案；关于移植，有严格的适应症，如果没达到适应症却强行移植了，对于患儿来说弊大于利；患儿现在要做的就是观察，半年到一年时间做一次骨髓检测，检测病情进展情况，中高危的MDS患者可以考虑移植，需要寻找移植供体；如果MDS患者仅表现为血细胞减少，无输血依赖及严重合并症出现，则无需考虑移植；

韩冰教授：无论是ITP、AA还是MDS，预防性用药是不妥当的，我们的治疗目标是让疾病与身体和平共处，每种药物有效率都是一定的，疗效不确定，服药风险却是客观存在的；如果疾病没有明显影响我们的生活，却因为用药带来了并发症，就得不偿失了。

3、下面这位是血小板增多的患者，女性，47岁，想请教干扰素打多久合适？吃什么可以缩脾？饮食上需要注意什么？头疼、头晕吃什么药？

徐述教授：干扰素打多久还是需要根据血象情况确定；缩脾汤剂暂时没有成方，需要辩证诊治；在我看来，西医认为的“免疫功能”相当于中医讲的“脾胃”加上“肾元气”的功能。俗话说：三分病，七分养，饮食方面需要注意以下几点：寒凉的东西不能吃，包括温度低的，也包括性寒凉的；吃饭七八分饱即可，不要吃太多；饮食因人而异，体质差异较为明显。头疼、头晕属于血小板增多引起的不适，建议通过门诊开药处理；使用中药进行血小板增多症的治疗，血小板计数的降低需要三至六个月的时间，症状的缓解可在用药后的短时间内实现。

吴润晖教授：血小板减少属于骨髓衰竭性疾病，血小板增多属于骨髓增殖性疾病；血小板增多大多是因为基因突变，基因突变后身体会得到一个错误的信号，可能表现为红细胞、血小板、白细胞单系增多，也可能表现为三系同时增多；单纯的血小板增多，血小板计数低于800×109以下，通过口服阿司匹林预防血栓形成即可，不一定非要使用干扰素；如果血小板计数高于1000×109，或者患有心梗、脑梗等疾病，我们一般需要考虑降低血小板计数；口服羟基脲较为方便，但可能引起第二肿瘤，低于六十岁的患者一般不建议长期应用；干扰素对抑制骨髓增殖、抑制脾脏增大有较好疗效，不过需要打针，部分患者可能伴有发烧、疼痛症状，如果身体可以耐受，建议年轻患者使用干扰素治疗。如果患者脾脏明显增大，需要做骨穿和活检，看是否有骨髓纤维化的表现，如果有，则需判断患者已经到了哪个阶段。如果血小板增多的患者脾脏明显增大，乏力、盗汗、皮肤瘙痒等，可考虑应用捷恪卫，这个药物有缩脾作用，临床效果不错。

4、三岁患儿，十个月大开始发病，血小板计数长期个位，出血点不明显，爱流鼻血且较难止住，想请教基因检测方面的问题。

吴润晖教授：患儿十个月大开始发病，且病程已三年，疗效欠佳，基因检测一定要做；还是那句话，诊断最重要，只有诊断清楚了，才能对症下药。

余惠平教授：一线治疗效果不佳，可以用二线西药，也可以考虑应用中药，当然也可以二线西药联合中药一起使用。经统计，使用扶正减毒方的患者，六个月有效率约为百分之六七十，欢迎大家多关注中医方面的信息。